信玖凝?(波哌达可基注射液)

信玖凝?(波哌达可基注射液)

  • 领域:医药

    平台:不详 坐标:上海市

    官网:不详

  • 成立时间:2018-05-14

    运营状态:不详

项目介绍

信玖凝?是中国*血友病基因治疗药物,填补了临床空白。其通过静脉给药将凝血因子IX基因导入患者体内,长期维持凝血因子水平,预防血友病B成人出血。获得NMPA突破性疗法及优先审评,并拿下FDA孤儿药与儿科罕见病资格、EMA先进疗法认证及沙特ODD。临床成果发表于《柳叶刀-血液病学》《新英格兰医学杂志》《自然-医学》等国际顶刊,并在2024 ISTH、ASH及2025 ISTH大会展示。

公司简介

上海市 信念医药科技(上海)有限公司

信念医药是全球化基因治疗企业,专注用病毒载体技术开发遗传病及慢性病创新疗法。掌握数百项载体技术,建有商业化生产平台,全面布局AAV靶向性衣壳开发、临床级载体制造工艺等领域。管线覆盖血友病、帕金森病等,多款进入临床或IND阶段。核心产品信玖凝®(波哌达可基注射液)已在内地和澳门获批,成为中国血友病基因治疗药物,也是中国首个AAV基因治疗药物。